Argenx meldt positieve topline resultaten uit Phase 3 ADAPT OCULUS. In die studie werd VYVGART® (efgartigimod alfa en hyaluronidase-qvfc) getest bij volwassenen met ocular myasthenia gravis (oMG). Het gaat om een vorm van myasthenia waarbij de spierzwakte zich beperkt tot de ogen.
De studie haalde het primaire eindpunt met een p-waarde van 0,012. Na vier weken zagen onderzoekers bij patiënten die VYVGART kregen een statistisch significante verbetering tegenover placebo op de MGII Patient Reported Outcome (PRO) ocular score, een patiëntgerapporteerde maat voor oogklachten.
In de totale groep was de gemiddelde verandering vanaf de start een verbetering van 4,04 punten in de MGII PRO bij VYVGART. Bij placebo ging het om 1,99 punten. Volgens argenx ging dat samen met een duidelijke afname van twee kernsymptomen die vaak het dagelijkse functioneren raken: diplopie (dubbelzien) en ptosis (hangend bovenooglid).
Wat dit betekent voor patiënten en praktijk
Ocular myasthenia gravis kan, volgens de onderzoekers die in het persbericht aan het woord komen, zwaar wegen op het dagelijkse leven. Taken zoals werken of autorijden kunnen lastiger worden wanneer zicht en oogspieren wisselend uitvallen. Tegelijk stelt het bericht dat er vandaag geen goedgekeurde gerichte geneesmiddelen zijn voor deze aandoening.
Carolina Barnett-Tapia (University of Toronto) zegt dat de verbeteringen in de OCULUS-studie hoop geven voor patiënten met oogbetrokkenheid. Luc Truyen, Chief Medical Officer bij argenx, noemt ADAPT OCULUS de eerste registratiestudie die doelgericht werd opgezet voor ocular MG, een domein dat volgens hem lang weinig aandacht kreeg.
Opzet van de studie en veiligheid
ADAPT OCULUS was een fase 3-studie met 141 volwassenen (MGFA Class I), opgezet als gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek met parallelle groepen. De studie liep op locaties in Noord-Amerika, Europa en Asia-Pacific.
In deel A kregen deelnemers (1:1) vier wekelijkse injecties met efgartigimod PH20 SC of placebo, gevolgd door vier weken opvolging. Daarna was er een open-label verlenging (deel B) met twee cycli van telkens vier wekelijkse injecties, met vier weken tussen de cycli. Vanaf cyclus 3 konden extra cycli starten vanaf minstens één week na de vorige toediening, afhankelijk van de klinische toestand.
